Maladie de Huntington : Une thérapie génique révolutionnaire ralentit la progression de la maladie

Une avancée scientifique majeure vient d’être annoncée par des chercheurs britanniques : pour la première fois, un traitement semble capable de freiner significativement l’évolution de la maladie de Huntington, une pathologie neurologique héréditaire et mortelle.

La maladie de Huntington se caractérise par « des troubles moteurs, cognitifs et psychiatriques qui s’aggravent progressivement jusqu’à une perte totale d’autonomie et une détérioration intellectuelle sévère », précise l’Inserm. Le symptôme le plus visible reste « la chorée », des mouvements brusques et involontaires qui se propagent progressivement à l’ensemble du corps. « La maladie est due à une mutation dans le gène Huntington, expliquent les chercheurs du Collège universitaire de Londres. Si un parent est porteur de cette mutation, il y a 50 % de chances que l’enfant hérite du gène altéré et développe la maladie. »

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À ce jour, aucun traitement curatif n’existe, bien que certaines thérapies permettent de soulager les symptômes. La maladie conduit cependant fréquemment à un décès prématuré, généralement 20 ans après l’apparition des premiers signes, vers l’âge de 30 ou 40 ans. En France, environ 18 000 personnes sont concernées.

Une avancée prometteuse grâce à la thérapie génique

Les résultats d’un essai clinique mené par la société néerlandaise UniQure, spécialisée dans les thérapies géniques, en collaboration avec le Collège universitaire de Londres, suscitent un espoir inédit. Selon la BBC, « les scientifiques ont fondu en larmes en découvrant l’efficacité du traitement ».

La thérapie, baptisée AMT-130, repose sur une technique innovante. Elle utilise un virus inoffensif pour délivrer un « microARN » directement dans le cerveau, bloquant ainsi la production de la protéine toxique responsable de la maladie. L’intervention chirurgicale, unique et d’une durée de 12 à 18 heures, permet d’administrer le traitement dans les zones cérébrales les plus touchées.

Les résultats sont impressionnants : chez les patients traités, la progression des symptômes a été réduite de 75 % sur trois ans. Les capacités motrices et cognitives sont mieux préservées et les marqueurs de dégénérescence neuronale ont diminué de 8,2 %.

« Jamais nous n’aurions imaginé un ralentissement aussi marqué de la progression clinique », confie la professeure Sarah Tabrizi, directrice du Centre de la maladie de Huntington au Collège universitaire de Londres. De son côté, le Dr Walid Abi-Saab, directeur médical d’UniQure, annonce qu’une demande d’autorisation de mise sur le marché devrait être soumise à la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis au premier trimestre 2026.

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Cette percée représente un espoir concret pour des milliers de patients et pourrait transformer la prise en charge de cette maladie jusqu’ici incurable.

imam chroniqueur
Babacar Diop